Клинические исследования — неотъемлемая часть ресурсоемкого процесса создания нового лекарственного препарата. Это научное исследование, в котором принимают участие люди. Его целью является оценка эффективности лекарственного препарата, а также его безопасность для человеческого организма. Также клинические исследования могут быть направлены на расширения показаний к применению уже существующих лекарственных препаратов.
Клинические исследования новых лекарственных препаратов являются общепринятой обязательной нормой (этапом) в процессе создания лекарства и предшествуют его регистрации и поступлению в массовой производство и коммерческую реализацию. По результатам клинических исследований уполномоченный в государстве орган принимает решение о регистрации (или отказе в регистрации) лекарственного препарата.
На этапе клинических исследований проверяется не только общая эффективность лекарства, а и наличие возможных побочных эффектов от его применения, происходит расчет необходимой дозировки препарата и изучение свойств лекарства при воздействии с человеческим организмом.
Клиническим исследованием препарата на людях предшествуют исследования, в которых задействованы биологические модели и животные. Однако полностью исключить клинические исследования препаратов на людях не представляется возможным по ряду причин. Например, изучение фармакокинетики нового препарата (распределение и выведение лекарства из человеческого организма) исключительно на животных, даже генетически близких к людям не дает полноты картины взаимодействия препарата с человеческим организмом. Клинические исследования с участием людей могут быть допущены только после получения позитивных результатов в ходе долгоклинических исследований (исследований препарата на биологических моделях и животных) и одобрения специального этического комитета.
Для участия в клинических исследованиях люди должны обладать рядом определенных исходных данных, которые являются критериями отбора участников. В большинстве таких исследований сравнивают сразу несколько лекарственных препаратов, три или более.