Процесс разработки и исследования нового лекарственного препарата крайне ресурсоемок и насчитывает четыре основных этапа. Каждая фаза исследования по своей сути является отдельным клиническим исследованием, которое также может быть разделено на несколько этапов. При этом заключительная, четвертая фаза является пострегистрационным исследованием.
Первая ваза, как правило, насчитывает от двадцати до ста участников-добровольцев. Проходит первая фаза исследования в специальном учреждении, где есть все необходимое для контроля над исследованием оборудование. Участниками первой фазы могут быть как здоровые люди, так и пациенты, страдающие от конкретного заболевания.
Второй случай чаще возникает тогда, когда тестируемый лекарственный препарат может быть токсичен. При этом в ходе исследование возможно два варианта ввода препарата тестируемым — однократный и многократный.
Целью первой фазы является установление фармакокинетических и фармакодинамических параметров, а также переносимость тестируемого препарата. За участие в первой фазе исследования участникам, как правило, выплачивается денежное вознаграждение.
Вторая фаза уже насчитывает от одной до пяти сотен тестируемых и наступает лишь тогда, когда исследователи определяют предварительную безопасность лекарственного препарата, который используется в ходе исследования. Целью второй фазы клинического исследования является выявление эффективной и безопасной дозировки препарата и схему его приема.
В некоторых случаях две первые фазы объединяют, определяя параллельно как эффективность, так и безопасность тестируемого лекарственного препарата. Обязательным условием второй фазы исследования является наличие контрольной группы, получающей вместо тестируемого препарата плацебо или «золотой стандарт» (ранее доказавший свою эффективность препарат для лечения данного заболевания).
Третья фаза клинических исследования насчитывает уже несколько тысяч участников. Целью данной фазы является подтверждение результатов предыдущей фазы. Если в ходе третьей фазы были получены положительные результаты, фармацевтическая компания формирует регистрационное досье препарата, которое содержит результаты исследования (в том числе результаты доклинических исследований), состав препарата, его особенности и срок годности.
Четвертая фаза — заключительная — происходит уже после регистрации лекарственного препарата. Ее целью является сбор дополнительных сведений о препарате, в том числе о его взаимодействии при совместном применении с другими фармацевтическими средствами. Если в ходе четвертой фазы исследований будут обнаружены тяжелые побочные эффекты от применения препарата, его могут изъять из реализации или его применение может быть ограничено.